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网站优化这些误区一定要避免 百害而无一利
发布时间：2025-04-05 07:50:58编辑：五脊六兽网浏览（97）
多发性硬化一直是一个巨大的用药市场，Tecfidera和Copaxone都获得了超过30亿美元的年销售额。
两个馅饼虽然分布形状类似但起因却不尽相同。选择靶点是一个制药企业最重要的工作之一，所以这661个靶点的选择、这个五颜六色分布馅饼的背后是当今制药业各阶层生存状况的反映。
因为2013年曾有过类似分析，所以这个分析不仅能给出生物制药今天的投资取向，也在一定程度上反映制药业3年来的变化趋势。新药研发如同登山，只有少数企业有能力登上无人去过的山峰。新靶点是这些企业追逐的目标，所以只有一个公司参与的靶点最多，而有多个企业参与竞争的项目较少。真正创新型企业（也是真正烧钱型企业）的模式是以高投资、高风险换取首创地位的高回报，如果离首创太远不惜放弃已经投人很大的项目。另一方面，2013年新靶点竞争到了三期临床只有30%的项目只有一家参与，现在有70%的项目只有一家参与。
作者总共分析了661 个靶点，其中285 个为确证靶点（至少上市一个新药）和376 个新颖靶点（尚无上市药物）。过去三年只有一个企业参与的靶点从42%降到26%，而有五个企业参与的靶点从26% 增加到36%，说明整个新药发现的竞争在加剧，优质靶点空间在缩小。2016年7大新药研发灾难 2016-12-28 06:00 · wenmingw 2016年的全球新药研发令人沮丧，不仅新药获批数量相比2015年急剧下滑，多个重磅药物临床试验失败也是让人感觉寒风阵阵。
而德勤会计事务所的最新报告显示，全球新药研发的投资回报率创下2010年来的新低。04、Celldex脑癌疫苗Rintega刚进入2016年不久，Celldex就给投资人带来了不好的消息，其倍受关注的脑癌疫苗Rintega在III期研究中失败，治疗组的中位生存期（OS）甚至略短于对照组（20.4 vs 21.1个月）。05、CAR-T疗法JCAR015无论是哪种类型的白血病，都非常凶险，而急性淋巴细胞白血病（ALL）最难治疗。11月9日，Novavax表示将削减30%的员工。
不过Clovis足够幸运，Tesaro的一夜爆红让Clovis搭上了顺风车，凭借从辉瑞买来的废弃PARP抑制剂rucaparib再度引得投资人的注意力，而且不容易的是，rucaparib已经在12月19日获得FDA批准，用于单药治疗既往接受过两种以上化疗的BRCA突变晚期卵巢癌。Novavax的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗在II期研究中大获成功，成为第一个相比安慰剂可以显著降低RSV感染率的在研疫苗。
06、Clovis肺癌新药Rociletinib因为数据造假风波，Clovis的核心候选药物Rociletinib在与阿斯利康AZD9291竞争首个上市T790M新药的战争中落败。更让人佩服的是，礼来在失败不久后就宣布再次与阿斯利康达成阿尔茨海默病领域的第2项合作，与这一顽症死磕到底的精神让人叹服。Clovis在今年Q1季报中无奈承认撤回Rociletinib在欧盟的上市申请，终止rociletinib所有临床研究的患者招募工作。在上万人大型III期研究结果揭盲之前，Novavax的市值也被狂热的投资人一手捧至22亿美元。
Keytruda随后在10月24日获批成为PD-1表达水平≥50%且没有EGFR或ALK基因突变的转移性NSCLC的一线疗法，直接扭转了大家对这两个药物原本极其悬殊的市场预期。但是今年6月公布的II期SYNERGY研究结果显示，opicinumab未能显著提高多发性硬化患者的生理和认知功能，也未能减缓疾病的进展或复发。另一款靶向CD19的CAR-T疗法JCAR017在依鲁替尼治疗后复发的CLL/ALL患者中表现出超高缓解率，能够帮助JUNO快速走出JCAR015失败的阴影。03、百健OpicinumabOpicinumab是靶向细胞因子LINGO-1的人源化抗体，可以维持髓鞘的正常形态和功能，修复损伤的髓鞘，恢复神经功能，被认为是首个可以治愈多发性硬化症（MS）的潜力新药，而不仅仅是延缓疾病进展。
02、百时美施贵宝OpdivoOpdivo是一个具有划时代意义的肿瘤免疫治疗药物，在一线治疗NSCLC结果出来之前，在市场上所向披靡，销售额遥遥领先对手。从研发领域上看，礼来阿尔茨海默病新药 Solanezumab的失败引起巨大轰动，提示大家神经疾病目前仍是很难取得重大突破的一个领域
7月，Pangaea Biotech宣布，它的检测已获得西班牙国家认证机构ENAC的认证，可检测组织、血清和血浆中的KRAS、BRAF和EGFR突变。7月，HTG Molecular Diagnostics的HTG EdgeSeq DLBCL细胞来源检测以及基于NGS的HTG EdgeSeq系统获得CE-IVD认证。
如今，NGS市场规模已经接近40亿美元，根据预测，它将以20%以上的复合年均增长率增长，在五年后超过100亿美元。作为研究和诊断的工具，NGS频频出现在监管机构和风险投资家的报告中。7月，Asuragen宣布，它的QuantideX qPCR BCR-ABL IS Kit已经获得FDA的上市前许可，以监控慢性髓性白血病（CML）患者的分子反应。这家公司的Sentosa SA ZIKV RT-PCR Test也获得了美国FDA的紧急使用授权，可检测人类标本中的Zika病毒。目前，NGS已经应用在癌症检测、无创产前检测和移植等方面。4月，Epigenomics的Epi proColon获得美国FDA批准，这是一项基于血液的结直肠癌筛查检测，适用于不选择结肠镜检查和粪便免疫化学检查的一般风险患者。
监管方面的进展也让人看到希望。HTG EdgeSeq DLBCL细胞来源检测利用基因表达谱来确定FFPE组织中DLBCL肿瘤的原始细胞亚型。
同时，近期的监管决定也表明了这一切正向积极的方向发展。液体活检公司AccuraGen在B轮融资中则筹集到4000万美元，以支持其液体活检技术Firefly的开发和商业化。
不过，开发临床级别的靶向NGS集合仍然存在挑战，需要供应商去克服。未来，相信NGS在临床上的应用将越来越广泛。
不过，这种监管的不确定性并没有阻止市场增长。Sentosa SX101系统是一种多功能自动化液体处理平台，让NGS流程的样品制备实现了无人值守的自动化。据GEN网站报道，在融资方面，采用NGS技术的项目都获得了积极的回应。6月，罗氏分子系统公司的cobas EFGR mutation test v2获得美国FDA批准，此检测利用血浆标本来检测EFGR基因中第19外显子的缺失或第21外显子的替换（L858R）突变，以确定转移性非小细胞癌（NSCLC）患者是否适合Tarceva（erlotinib）的治疗。
6月，Vela Diagnostics的Sentosa SQ HCV genotyping assay获得CE-IVD认证，满足欧盟体外诊断器械指令（EC IVD Directive 98/79/EC）中高风险体外诊断（IVD）产品的要求。总部位于马萨诸塞州的N-of-One在B轮融资中筹集到了700万美元。
2016年，以NGS为重点的公司共吸引了超过8亿美元的投资。2016年的批准情况如下：9月，Vela Diagnostics宣布，中国FDA（CFDA）已批准Sentosa SX101系统作为医疗器械在中国进行推广和销售。
2016年对新一代测序（NGS）技术来说是热闹的一年。参考资料：NGS Approvals Predict NGS Boom。
过去几年，NGS检测作为实验室开发的检测，主要在CLIA实验室中运行，这是因为没有一个系统通过了FDA的批准。全基因组和外显子组测序揭示了一些罕见病的病因，也发现了新生儿中的稀有突变。2016年NGS市场大事记，监管和风投频频传来好消息 2017-01-01 06:00 · wenmingw 2016年对新一代测序（NGS）技术来说是热闹的一年作为研究和诊断的工具，NGS频频出现在监管机构和风险投资家的报告中。
液体活检公司AccuraGen在B轮融资中则筹集到4000万美元，以支持其液体活检技术Firefly的开发和商业化。2016年对新一代测序（NGS）技术来说是热闹的一年。
监管方面的进展也让人看到希望。参考资料：NGS Approvals Predict NGS Boom。
HTG EdgeSeq DLBCL细胞来源检测利用基因表达谱来确定FFPE组织中DLBCL肿瘤的原始细胞亚型。2016年，以NGS为重点的公司共吸引了超过8亿美元的投资。